Novo tratamento para anemia falciforme?

Artigo: A Phase 3 Randomized Trial of Vexelotor in Sickle Cell Disease

    Essa semana, o NEJM publicou um estudo de fase III de uma nova droga para o tratamento da anemia falciforme: o Voxelotor, um inibidor da polimerização da hemoglobina S.

    Trata-te de um estudo multicêntrico, duplo-cego e randomizado. O desfecho primário foi o aumento do nível de hemoglobina em 1g/dl e os secundários o aumento de homoglobina em comparação ao basal, a queda dos marcadores laboratoriais de hemólise e a incidência anual de crises vaso-oclusivas

    Foram recrutados 274 pacientes com anemia falciforme e divididos em 3 grupos: placebo, 1500mg da droga por dia e 900mg da droga por dia. Quanto ao desfecho primário, houve resultado positivo com a dose de 1500mg/dia. Quanto aos desfechos secundários, houve melhora dos marcadores de hemólise e não houve diferença significativa das crises vaso-oclusivas.

    É importante ressaltar que foi um artigo financiado pela indústria farmacêutica, contando inclusive com um médico financiado pela empresa para escrever o artigo. Além disso, o estudo não definiu o número de participantes necessários para uma boa análise estatística e o desfecho primário escolhido foi um exame laboratorial. Outra característica do estudo é que incluiu pacientes que ainda não estavam em uso de hidroxiureia, a terapia consagrada atualmente para a doença.

Confira o resumo do artigo aqui.