Primeiros passos para novas estratégias de tratamento para Esclerose Lateral Amiotrófica

Essa semana, foi publicado no New England um ensaio clínico randomizado contemplando dados de fase 1 e 2 avaliando um RNA interferente direcionado ao tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA).

O fármaco em questão é o Tofersen, um oligonucleotídeo antisense que inibe a expressão do gene SOD1, que está implicado na patogênese da ELA.

O estudo incluiu apenas pacientes com mutação confirmada no SOD1 e que apresentassem críterios diagnósticos para ELA. A medicação, administrada por vai intratecal, foi comparada a placebo.

Sua utilização reduziu os níveis liquóricos de SOD1 comparado a placebo e alguns achados (exploratórios tendo em vista a fase de desenvolvimento em que a medicação se encontra) sugeriu melhora em escalas específicas de sintomas de ELA.

Confira o artigo na íntegra: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2003715