Nova droga para hemofilia A grave?

Manejo da hemofilia A grave, definida como atividade do fator VIII menor que 1%, se baseia na profilaxia de hemorragia com reposição do fator VIII. Recentemente tem-se buscado novas drogas com essa finalidade em que haja maior tempo de meia vida de ação.

Em estudo publicado essa semana no NEJM, um estudo aberto de fase 1-2 com espaço amostral pequeno, testou uma fusão de proteína do fator VIII com fator de von Willenbrand e polipeptídeos. Objetivo primário do paper foi avaliar a segurança do novo medicamento sem análise de eficácia clínica. Ao fim, concluiu-se que a droga testada não apresentou riscos à segurança e obteve tempo de meia-vida 4 vezes maior em relação ao fator VIII recombinante padrão.

Claramento precisa-se de estudos maiores para avaliar clinicamente a nova droga e já está sendo feito um estudo fase 3 com essa intenção, mas vemos um estudo positivo de uma novo tratamento possível para hemofilia que permitiria maior conforto posológico e provavelmente melhores resultados do tratamento.

Acesse o resumo desse estudo aqui